TERAPIJA koja se nekada smatrala naučnom fantastikom preokrenula je agresivni i neizlečivi oblik raka krvi kod nekih pacijenata, rekli su lekari. Pionirski tretman podrazumeva precizno uređivanje DNK u belim krvnim zrncima kako bi se transformisala u „živi lek“ koji se bori protiv raka, izveštava BBC.
Prva devojčica koja je primila tretman 2022. godine još uvek je bez bolesti i planira da postane naučnik za rak. Još osam dece i dve odrasle osobe sa akutnom limfoblastnom leukemijom T-ćelija su od tada lečene, a skoro dve trećine (64%) pacijenata je postiglo remisiju. Za sve njih, hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspele, ostavljajući palijativnu negu kao jedinu preostalu opciju.
„Mislila sam da ću umreti“
„Zaista sam mislila da ću umreti i da neću moći da odrastem i radim sve stvari koje svako dete zaslužuje“, kaže danas šesnaestogodišnja Alisa Tapli iz Lestera. Ona je bila prva osoba na svetu koja je primila revolucionarni tretman u bolnici Grejt Ormond Strit. Lečenje pre tri godine je podrazumevalo uništavanje njenog starog imunog sistema i stvaranje novog. Provela je četiri meseca u bolnici, izolovana čak i od brata zbog rizika od infekcije.
Danas je njen rak podmukao i potrebni su joj samo godišnji pregledi. Alisa polaže ispite, učestvuje u dodeli nagrade Vojvode od Edinburga, razmišlja o časovima vožnje i planira budućnost. „Razmišljam o praksi u biomedicinskim naukama i nadam se da ću jednog dana raditi i u istraživanju raka krvi“, rekla je.
Kako funkcioniše „živi lek“?
Tim sa Univerzitetskog koledža u Londonu (UCL) i bolnice Grejt Ormond Strit koristio je tehnologiju koja se zove editovanje baza. Baze – adenin (A), citozin (C), guanin (G) i timin (T) – su gradivni blokovi našeg genetskog koda. Baš kao što slova azbuke formiraju reči, tako i milijarde baza u našoj DNK formiraju uputstvo za upotrebu našeg tela. Editovanje baza omogućava naučnicima da pristupe preciznom delu genetskog koda, a zatim promene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je u drugu i tako prepisujući genetska uputstva.
U ovom obliku leukemije, T-ćelije, koje bi trebalo da budu čuvari tela, rastu nekontrolisano. Istraživači su želeli da iskoriste prirodnu moć zdravih T-ćelija da pronađu i unište pretnje i okrenu ih protiv kancerogenih T-ćelija. Počeli su sa zdravim donorskim T-ćelijama i modifikovali ih u nekoliko koraka. Prvo, onemogućili su mehanizam ciljanja T-ćelija kako ne bi napadale telo pacijenta. Zatim su uklonili hemijsku oznaku (CD7) koja se nalazi na svim T-ćelijama kako bi sprečili terapijske ćelije da se međusobno uništavaju. Treći korak je bio „plašt nevidljivosti“ koji je sprečavao da ćelije budu uništene hemoterapijom. Konačno, naložili su modifikovanim T-ćelijama da pronađu i unište sve sa CD7 oznakom – što uključuje sve kancerogene ćelije i sve preostale zdrave T-ćelije u telu.
Obećavajući rezultati, ali i rizici
Studija, objavljena u časopisu New England Journal of Medicine, izveštava o rezultatima prvih 11 pacijenata. Devet njih je postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju koštane srži kako bi obnovili svoj imuni sistem. Sedam ostaje bez bolesti, između tri meseca i tri godine nakon lečenja.
„Pre nekoliko godina, ovo bi bila naučna fantastika“, kaže profesor Vasim Kasim sa UCL-a. „To je dubok, intenzivan tretman, veoma je zahtevan za pacijente, ali kada funkcioniše, funkcioniše veoma dobro.“ Jedan od najvećih rizika je infekcija dok je imuni sistem uništen. U dva slučaja, rak je izgubio svoj CD7 marker, što mu je omogućilo da se sakrije od lečenja i vrati se.
„S obzirom na to koliko je ovaj poseban oblik leukemije agresivan, ovo su prilično impresivni klinički rezultati i ja sam očigledno veoma srećan što smo mogli da ponudimo nadu pacijentima koji bi je inače izgubili“, rekao je dr Robert Kijeza iz bolnice Grejt Ormond Strit.
Dr Debora Jalop iz bolnice Kings Koledž dodala je: „Videli smo impresivne rezultate u otklanjanju leukemije koja je izgledala neizlečiva – to je veoma moćan pristup.“ Dr Tanja Dekster iz britanske dobrotvorne organizacije za matične ćelije Entoni Nolan zaključila je: „S obzirom na to da su ovi pacijenti imali male šanse za preživljavanje pre ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.“
